北京市科學(xué)技術(shù)委員會、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會等5部門關(guān)于印發(fā)《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案》的通知

京科發(fā)〔2024〕27號

　　各有關(guān)單位：

　　為深入實(shí)施《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃(2024-2026年)》，加快培育細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新策源地和產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地，北京市科學(xué)技術(shù)委員會、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會，北京市經(jīng)濟(jì)和信息化局，北京市衛(wèi)生健康委員會，北京市醫(yī)療保障局，北京市藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合制定了《北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案》，現(xiàn)印發(fā)給你們，請結(jié)合實(shí)際認(rèn)真貫徹落實(shí)。

　　特此通知。

　　北京市科學(xué)技術(shù)委員會、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會

　　北京市經(jīng)濟(jì)和信息化局

　　北京市衛(wèi)生健康委員會

　　北京市醫(yī)療保障局

　　北京市藥品監(jiān)督管理局

　　2024年12月26日

　　(此件主動公開)

北京市加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案

　　為深入實(shí)施《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動計劃(2024-2026年)》，充分發(fā)揮北京細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的原始創(chuàng)新和臨床資源優(yōu)勢，加快培育新質(zhì)生產(chǎn)力，打造領(lǐng)先的創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)高地，特制定本行動方案。

　　一、總體要求

　　(一)發(fā)展思路

　　瞄準(zhǔn)生命科學(xué)與生物技術(shù)前沿，搶抓細(xì)胞與基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展爆發(fā)式增長的關(guān)鍵窗口期，以臨床需求與應(yīng)用為導(dǎo)向，圍繞基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新、臨床試驗(yàn)、審評審批、檢驗(yàn)檢測、安全評價、生產(chǎn)應(yīng)用全鏈條，堅持研發(fā)與轉(zhuǎn)化并重，全面統(tǒng)籌推進(jìn)原始創(chuàng)新突破、關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)、臨床研究能力提升、公共服務(wù)平臺建設(shè)、產(chǎn)業(yè)鏈上下游配套、創(chuàng)新品種上市應(yīng)用、創(chuàng)新政策先行先試與產(chǎn)業(yè)生態(tài)持續(xù)優(yōu)化完善，全面提升北京細(xì)胞與基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級，加快培育形成具有全球影響力的細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新策源地和產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地。

　　(二)基本原則

　　堅持創(chuàng)新策源，強(qiáng)化技術(shù)攻關(guān)。瞄準(zhǔn)科技前沿，聚焦干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療、基因治療等重點(diǎn)領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和應(yīng)用基礎(chǔ)研究，加快發(fā)現(xiàn)一批新靶點(diǎn)、突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，全面提升細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的原始創(chuàng)新策源能力。

　　堅持平臺賦能，強(qiáng)化服務(wù)支撐。以加快細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈深度融合為導(dǎo)向，推動概念驗(yàn)證、小試中試、檢驗(yàn)檢測、應(yīng)用推廣等服務(wù)平臺提質(zhì)擴(kuò)面，持續(xù)構(gòu)建綜合性、專業(yè)化的平臺服務(wù)體系，助力細(xì)胞與基因治療藥物研發(fā)應(yīng)用提速。

　　堅持全鏈發(fā)展，強(qiáng)化政策保障。圍繞基礎(chǔ)研究、技術(shù)攻關(guān)、臨床轉(zhuǎn)化、產(chǎn)品創(chuàng)制、落地應(yīng)用等全鏈條，強(qiáng)化研發(fā)、審批、生產(chǎn)、應(yīng)用、監(jiān)管等環(huán)節(jié)的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)與資源配置，構(gòu)建全鏈條貫通的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展生態(tài)。

　　(三)發(fā)展目標(biāo)

　　以打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新策源地和增長極為主線，持續(xù)構(gòu)建完善創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈融合的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，不斷增強(qiáng)北京醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展新動能。

　　到2027年，創(chuàng)新效能持續(xù)釋放，加速產(chǎn)出一批原創(chuàng)性引領(lǐng)性成果，突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)，新增臨床試驗(yàn)批件15個以上，提交上市申請創(chuàng)新品種5個以上;產(chǎn)業(yè)生態(tài)更加完善，建設(shè)產(chǎn)業(yè)亟需的共性技術(shù)服務(wù)平臺，為不少于20個品種提供技術(shù)研發(fā)、概念驗(yàn)證、檢驗(yàn)檢測等服務(wù);產(chǎn)業(yè)集聚效應(yīng)初步顯現(xiàn)，培育細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)企業(yè)20家以上，上市企業(yè)3家以上，加速形成具有國際影響力的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群。

　　二、重點(diǎn)任務(wù)

　　(一)加快原始創(chuàng)新突破

　　圍繞新型基因編輯系統(tǒng)挖掘、基因表達(dá)調(diào)控、表觀遺傳新機(jī)制、藥物遞送新載體以及免疫應(yīng)答機(jī)制等方向，充分發(fā)揮在京國家戰(zhàn)略科技力量的帶頭作用，支持各類創(chuàng)新主體產(chǎn)學(xué)研深度融合，積極承接細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域國家重大科技任務(wù)，集中優(yōu)勢力量開展前沿研究。強(qiáng)化基礎(chǔ)研究前瞻性、戰(zhàn)略性、系統(tǒng)性布局，統(tǒng)籌好戰(zhàn)略導(dǎo)向的體系化基礎(chǔ)研究、前沿導(dǎo)向的探索性基礎(chǔ)研究、市場導(dǎo)向的應(yīng)用性基礎(chǔ)研究。在基因操控技術(shù)方面，支持探索新型DNA編輯技術(shù)、新型RNA編輯和修飾調(diào)控新技術(shù)以及新型蛋白調(diào)控技術(shù)等路徑。在免疫細(xì)胞方面，支持開展功能性免疫細(xì)胞的調(diào)控機(jī)理、挖掘靶向致病細(xì)胞和分子的特異性新靶點(diǎn)等研究，開發(fā)應(yīng)用于惡性腫瘤、罕見病、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等通用型異體細(xì)胞或體內(nèi)構(gòu)建功能細(xì)胞療法。在干細(xì)胞方面，組織開展干細(xì)胞干性維持與定向分化調(diào)控、多能性預(yù)測和遺傳穩(wěn)定性風(fēng)險評估、干細(xì)胞規(guī)模化擴(kuò)增和高效分化以及類胚胎、類器官、類系統(tǒng)制造原理、路徑與新方法等應(yīng)用基礎(chǔ)研究。(責(zé)任單位：市科委中關(guān)村管委會)

　　(二)加強(qiáng)關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)

　　推動人工智能和生命科學(xué)前沿技術(shù)的交叉融合，支持圍繞免疫細(xì)胞藥物、干細(xì)胞藥物、基因編輯和基因治療藥物的底層技術(shù)，以及藥物遞送、細(xì)胞培養(yǎng)、藥物制劑等環(huán)節(jié)開展關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)。在基因編輯技術(shù)方面，重點(diǎn)突破單堿基編輯技術(shù)、小片段基因編輯技術(shù)、大片段高效特異定點(diǎn)整合技術(shù)等精準(zhǔn)基因編輯技術(shù)。在藥物遞送方面，加強(qiáng)非肝靶向的藥物遞送技術(shù)、新型病毒和納米載體藥物遞送技術(shù)的攻關(guān)，支持進(jìn)一步提升藥物載體遞送效率、安全性、靶向性、穩(wěn)定性等。在細(xì)胞培養(yǎng)方面，支持高效安全細(xì)胞命運(yùn)重編程技術(shù)、新細(xì)胞系構(gòu)建、特定細(xì)胞亞群分化等技術(shù)攻關(guān)，開發(fā)細(xì)胞純度和分化細(xì)胞的功能效能檢測、基因組穩(wěn)定性和安全性評價等。(責(zé)任單位：市科委中關(guān)村管委會)

　　(三)提升臨床研究水平和效率

　　建設(shè)與國際接軌的細(xì)胞與基因治療臨床研究和轉(zhuǎn)化平臺，完善臨床研究質(zhì)量控制體系和風(fēng)險管理體系，提升免疫細(xì)胞藥物、干細(xì)胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等臨床研究質(zhì)量和效率。支持研究型醫(yī)院提升創(chuàng)新能力，吸引全球高水平細(xì)胞與基因治療臨床試驗(yàn)項(xiàng)目落地。支持符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展早期探索性臨床研究。支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)為細(xì)胞與基因治療企業(yè)提供藥物臨床試驗(yàn)和臨床研究服務(wù)。(責(zé)任單位：市衛(wèi)生健康委、市科委中關(guān)村管委會)

　　(四)持續(xù)建設(shè)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新亟需平臺

　　加快布局小核酸、細(xì)胞外囊泡、類病毒顆粒等新興技術(shù)領(lǐng)域的服務(wù)平臺，強(qiáng)化細(xì)分賽道服務(wù)能力。加速基因藥、mRNA藥等CDMO平臺的建設(shè)進(jìn)程，盡快形成服務(wù)能力。支持龍頭企業(yè)與新型載體遞送系統(tǒng)和新型高端制劑等前沿技術(shù)平臺、國際臨床試驗(yàn)服務(wù)平臺、高端試劑耗材供應(yīng)平臺等加強(qiáng)合作，推動服務(wù)向產(chǎn)業(yè)鏈上下游延伸，提升跨領(lǐng)域、全鏈條、國際化服務(wù)能力。(責(zé)任單位：市科委中關(guān)村管委會、市經(jīng)濟(jì)和信息化局)

　　(五)加速創(chuàng)新品種研發(fā)上市進(jìn)程

　　支持企業(yè)和創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)在免疫細(xì)胞藥物、干細(xì)胞藥物、基因治療和基因編輯藥物等方向，針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病及罕見病等，開展新靶點(diǎn)、新技術(shù)、新適應(yīng)癥的品種研發(fā)。加強(qiáng)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品監(jiān)管科學(xué)研究，探索細(xì)胞與基因治療藥物的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和評價體系，充分發(fā)揮創(chuàng)新服務(wù)站作用，優(yōu)化細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品研發(fā)申報服務(wù)。對已經(jīng)進(jìn)入臨床關(guān)鍵階段的突破性治療品種，采取“動態(tài)跟蹤，全程服務(wù)”的方式，在注冊申報、許可辦理等方面“一品一策”、提前介入、全程指導(dǎo)，在臨床試驗(yàn)、產(chǎn)業(yè)化落地等方面給予全鏈條服務(wù)，加速實(shí)現(xiàn)品種上市。(責(zé)任單位：市科委中關(guān)村管委會、市藥監(jiān)局、市衛(wèi)生健康委、市經(jīng)濟(jì)和信息化局)

　　(六)推動創(chuàng)新藥物市場應(yīng)用

　　積極服務(wù)已獲批的細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥申報國家醫(yī)保藥品目錄，推動創(chuàng)新藥加快入院應(yīng)用。對已批準(zhǔn)設(shè)立的醫(yī)療服務(wù)價格項(xiàng)目，鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)隨時備案并開展應(yīng)用。鼓勵商業(yè)保險公司與醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)等合作，開發(fā)細(xì)胞與基因治療相關(guān)的商業(yè)健康保險產(chǎn)品，探索按治療效果收費(fèi)等商業(yè)保險新模式，優(yōu)化理賠方式，推進(jìn)覆蓋相關(guān)創(chuàng)新產(chǎn)品商業(yè)健康保險的直接結(jié)算。依托北京普惠健康保特藥清單動態(tài)調(diào)整機(jī)制，推動符合條件的上市創(chuàng)新藥及時納入北京普惠健康保特藥清單。(責(zé)任單位：市醫(yī)保局、市藥監(jiān)局、市衛(wèi)生健康委)

　　(七)加快補(bǔ)齊產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈短板

　　圍繞細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)上下游GMP級核酸酶、檢測用細(xì)胞和菌毒種、核糖核酸等關(guān)鍵原材料，濾膜、填料、分選激活磁珠、細(xì)胞凍存液、細(xì)胞藥物制劑包材等試劑耗材，一體化細(xì)胞培養(yǎng)儀、大規(guī)模細(xì)胞藥物分裝設(shè)備、多參數(shù)在線質(zhì)量控制系統(tǒng)等生產(chǎn)、質(zhì)控用核心裝備等，支持高校院所、企業(yè)聯(lián)合開展工程化攻關(guān)，增強(qiáng)供應(yīng)鏈的自主可控能力。引育一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)和核心競爭力的供應(yīng)鏈、產(chǎn)業(yè)鏈領(lǐng)軍企業(yè)，補(bǔ)齊供應(yīng)鏈短板。(責(zé)任單位：市經(jīng)濟(jì)和信息化局、市科委中關(guān)村管委會、相關(guān)區(qū)政府)

　　(八)打造細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)集群

　　加速昌平實(shí)驗(yàn)室、新型研發(fā)機(jī)構(gòu)和高校院所的前沿突破性創(chuàng)新成果在京轉(zhuǎn)化，培育一批前沿技術(shù)企業(yè)。引進(jìn)和培育一批免疫細(xì)胞治療、基因治療、干細(xì)胞治療、小核酸、mRNA藥物等細(xì)分賽道的高成長性企業(yè)，并推進(jìn)加速成長為專精特新“小巨人”企業(yè)、隱形冠軍企業(yè)、獨(dú)角獸企業(yè)等。聚集一批具有較強(qiáng)國際競爭力的細(xì)胞與基因治療領(lǐng)軍企業(yè)落地發(fā)展，支持企業(yè)設(shè)立海外研發(fā)中心，開展全球投資與并購。強(qiáng)化空間供給和區(qū)域統(tǒng)籌，聚焦我市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)主導(dǎo)區(qū)，做強(qiáng)細(xì)胞與基因治療特色產(chǎn)業(yè)園區(qū)，打造領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)集群。(責(zé)任單位：相關(guān)區(qū)政府、市經(jīng)濟(jì)和信息化局、市科委中關(guān)村管委會)

　　(九)積極推動政策先行先試

　　充分發(fā)揮“兩區(qū)”建設(shè)與中關(guān)村先行先試政策疊加優(yōu)勢，積極開展外商投資準(zhǔn)入試點(diǎn)工作，支持符合條件的外商投資企業(yè)從事人源干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)與應(yīng)用。探索建立臨床急需的細(xì)胞與基因治療藥物臨時進(jìn)口審批綠色通道，提升北京臨床急需藥品供應(yīng)保障能力。持續(xù)落實(shí)北京生物醫(yī)藥研發(fā)用物品進(jìn)口“白名單”制度，及時將符合要求的細(xì)胞與基因治療品種研發(fā)過程所需相關(guān)物品納入“白名單”。深入推進(jìn)北京市人類遺傳資源管理先行先試，加強(qiáng)靠前指導(dǎo)和全程跟蹤服務(wù)，進(jìn)一步提高人遺項(xiàng)目申報效率。(責(zé)任單位：市科委中關(guān)村管委會、市衛(wèi)生健康委、市藥監(jiān)局)

　　三、保障措施

　　(一)加強(qiáng)市區(qū)統(tǒng)籌協(xié)調(diào)

　　發(fā)揮市醫(yī)藥健康統(tǒng)籌聯(lián)席會工作機(jī)制，強(qiáng)化對細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，聚焦關(guān)鍵環(huán)節(jié)做好布局與全流程服務(wù)協(xié)調(diào)工作。

　　(二)優(yōu)化投融資支持

　　發(fā)揮北京市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金的引導(dǎo)作用，帶動社會投資推動一批細(xì)胞與基因治療原創(chuàng)技術(shù)和品種在京轉(zhuǎn)化落地。加強(qiáng)企業(yè)上市服務(wù)，鼓勵企業(yè)在北京證券交易所等資本市場申報上市。

　　(三)強(qiáng)化人才隊(duì)伍建設(shè)

　　深入實(shí)施服務(wù)科學(xué)家創(chuàng)業(yè)CEO人才特訓(xùn)班、醫(yī)藥高級研討班、醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域創(chuàng)新力培養(yǎng)計劃等，引育基因編輯、藥物遞送等技術(shù)工藝開發(fā)、細(xì)胞功能效能檢測等產(chǎn)業(yè)亟需人才。

　　(四)營造產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境

　　依托中關(guān)村論壇、服貿(mào)會等重大活動平臺，高標(biāo)準(zhǔn)舉辦細(xì)胞與基因治療平行論壇、展覽展示、學(xué)術(shù)會議、創(chuàng)業(yè)大賽、路演推介等活動，促進(jìn)信息交流、成果轉(zhuǎn)化、品牌建設(shè)，提升北京細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展影響力。

　　本方案自印發(fā)之日起施行，有效期至2027年12月31日。本方案實(shí)施期間如遇國家和北京市相關(guān)政策調(diào)整，按照國家和北京市最新政策規(guī)定執(zhí)行。